Почему падают акции sarepta therapeutics
Инвестидея: Sarepta Therapeutics, потому что пан или пропал
Сегодня у нас запредельно спекулятивная идея: взять акции биотехкомпании Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT) в ожидании безумного роста акций, не основанного ни на чем.
Потенциал роста и срок действия: 50% за 16 месяцев.
Почему акции могут вырасти: инвесторы будут ожидать безудержного роста и чудес от компании.
Эту идею предложил наш читатель Никита Степанюк в комментариях к инвестидее по Model N. Предлагайте свои идеи в комментариях.
Без гарантий
Наши размышления основаны на анализе бизнеса компании и личном опыте наших инвесторов, но помните: не факт, что инвестидея сработает так, как мы ожидаем. Все, что мы пишем, — это прогнозы и гипотезы, а не призыв к действию. Полагаться на наши размышления или нет — решать вам.
Если хотите первыми узнавать, сработала ли инвестидея, подпишитесь на Т—Ж в «Телеграме»: как только это станет известно, мы сообщим.
И что там с прогнозами автора
Исследования, например вот это и вот это, говорят о том, что точность предсказаний целевых цен невелика. И это нормально: на бирже всегда слишком много неожиданностей и точные прогнозы реализовываются редко. Если бы ситуация была обратная, то фонды на основе компьютерных алгоритмов показывали бы результаты лучше людей, но увы, работают они хуже.
Поэтому мы не пытаемся строить сложные модели. Прогноз доходности в статье — это ожидания автора. Этот прогноз мы указываем для ориентира: как и с инвестидеей в целом, читатели решают сами, стоит доверять автору и ориентироваться на прогноз или нет.
На чем компания зарабатывает
Основной заработок компании — продажа акций для финансирования своей научной деятельности. Согласно годовому отчету, операционные расходы компании в два с лишним раза превышают выручку. Львиная доля расходов здесь — это НИОКР, одна лишь эта категория трат на 25% превышает выручку. Компания уже занимается продажами своих лекарственных препаратов, но основной упор в ее деятельности приходится на создание новых лекарств. Компания разрабатывает примерно 40 разных лекарств.
Sarepta занимается разработкой лекарств для лечения тяжелых заболеваний типа моторно-сенсорной невропатии, наследственных нейродегенеративных заболеваний, мышечной дистрофии Дюшенна. Это редкие заболевания, от которых страдает сравнительно немного людей.
Выручка компании разделяется на два сегмента.
Продажи — реализация лекарств приносит 84,4% выручки.
Сотрудничество со швейцарской фармацевтической компанией Roche — 15,6% выручки. Это выдача права на продажу одного из лекарств Sarepta за пределами США.
Финансовые показатели компании по годам в миллионах долларов
Выручка | Прибыль | Маржа | |
---|---|---|---|
2017 | 154,58 | −50,69 | −32,79% |
2018 | 301,03 | −361,92 | −120,22% |
2019 | 380,83 | −715,08 | −187,77% |
2020 | 540,1 | −554,13 | −102,6% |
Аргументы в пользу компании
Докупаем и фиксируем. В январе 2021 акции компании упали почти на 50% после того, как выяснилось, что лекарство для лечения мышечной дистрофии Дюшенна не показывает каких-то позитивных результатов испытаний. Звучит очень грозно, но по факту это вполне типичная история для биотеха: взлеты и падения акций на фоне новостей об испытаниях — нормальное дело. Нам же предоставляется возможность взять эти акции дешевле и заработать на их отскоке, а отскок, скорее всего, будет.
По уровню занудства и наукоемкости биотех превосходит даже ИТ. Сфера разработки лекарств решительно непонятна «мирянам» вроде нас, то есть абсолютному большинству инвесторов, поэтому биотех-компании могут клеить ярлыки типа «многообещающий» и «прорывной» на свои лекарства и это будет обеспечивать внимание к их акциям. Так что мы можем ждать и надеяться, что через какое-то время руководство компании выступит с какими-нибудь позитивными новостями и акции снова вырастут. Тем более что Sarepta сама заинтересована в этом: компании для финансирования своей деятельности нужно в том числе продавать свои акции — и чем они будут дороже, тем лучше для компании. Не исключено, что руководство компании будет «придумывать» хорошие новости для накручивания стоимости акций.
Как победить выгорание
Социальная значимость. Потенциальный рынок компании не очень велик. Например, мышечная дистрофия Дюшенна встречается у 1 из 3500—5000 детей. При этом стоит учесть, что болезни эти хоть и редкие, но совершенно чудовищные, поэтому компания может рассчитывать на гранты от разных фондов и, может быть, даже на соглашения с крупными фармацевтическими организациями вроде Roche. Вполне вероятно сотрудничество компании с Pfizer, которая разрабатывает аналогичные лекарства. От новостей о крупных грантах и контрактах на сотрудничество акции Sarepta должны будут вырасти.
Довольно высоки шансы, что акции начнут накручивать розничные инвесторы с Reddit — отчасти из-за наживы, отчасти из социальных соображений. В истории с набегом реддиторов на акции GameStop значительную роль играл социальный аспект: многие из участвовавших в рейде декларировали желание помочь оказавшемуся в тяжелом положении предприятию и наказать жадные хедж-фонды, которые шортили эти акции. Также другой набег реддиторов помог оказавшейся в предбанкротном состоянии сети кинотеатров AMC снизить долговую нагрузку за счет продажи акций по выросшей благодаря реддиторам цене. Я считаю, что такой вариант более чем вероятен с Sarepta. «Э-э-э, мы тут детям жизни спасаем, если что!»
Единственное, что видится крайне маловероятным, — так это покупка Sarepta кем-то крупнее по ее текущей цене с 6,63 млрд долларов капитализации плюс 2,22 млрд долларов задолженностей. Конечно, такой вариант не исключен полностью, но в текущем виде компания не представляет никакой коммерческой ценности.
Понятно, что фармацевтические гиганты мотивированы тратиться на НИОКР и приобретение различных биотех-стартапов из-за истечения срока действий своих патентов. Но Sarepta — это не очень интересный актив для возможных покупателей: целевая аудитория этих лекарств крайне немногочисленна.
Что может помешать
Основы бизнеса некрепки. С коммерческой точки зрения это не самая рентабельная затея — делать лекарства от редких болезней. Учитывая хроническую убыточность компании, я бы не исключал варианта ее банкротства.
Это угадайка. Здесь нужно понимать, что в этой идее многое может пойти не так:
И да, может случиться вечная беда всех биотехов: деньги и силы, затраченные на разработку новых лекарств, могут не окупиться. По итогам всех научных изысканий компания может потерпеть фиаско. И тогда акции упадут еще сильнее.
Что в итоге
Американские инвесторы разочаровались во вложениях в биотехнологические компании
Инвесторы разочаровались во вложениях в акции биотехнологических компаний, а часть из них стала делать ставки против компаний отрасли. На поведение инвесторов влияет целый ряд факторов, в том числе неудачные результаты клинических испытаний лекарственных препаратов, внимание регуляторов в Вашингтоне к ценам на лекарства и сделкам, пишет The Wall Street Journal со ссылкой на экспертов. Они считают, что часть факторов, которые давят на биотехнологический сектор, носит временный характер.
Индекс Nasdaq Biotechnology, отслеживающий торгующиеся на Nasdaq акции биотехнологических и фармацевтических компаний, в последние месяцы, упал на 10% по сравнению с рекордными показателями 8 февраля 2021 года и отстал как от S&P 500, который вырос на 6,6%, так и от технологического индекса Nasdaq Composite, который упал на 0,3% за тот же период. С начала года индекс биотехнологий вырос на 2,2%, а два других индекса показали рост на 11% и 8,2% соответственно. В 2020 году акции биотехкомпаний пережили мощное ралли. Индекс Nasdaq Biotechnology взлетел на 26% на ожиданиях лекарств и вакцин от COVID-19 на фоне более широкого ралли компаний, которые могли работать, когда экономике противостояла пандемия коронавируса. Индекс S&P 500 в прошлом году вырос на 16%, а индекс Nasdaq Composite — на 44%.
Несоответствие в росте биржевых индексов, пишет газета, иллюстрирует повышенные риски вложений именно в биотехнологии, где на рыночную стоимость компаний влияют последние результаты клинических испытаний или решения регуляторов. Инвесторов привлекает потенциальная прибыль, которая может последовать за научными прорывами, но новые методы не гаантируют успеха, что повышает волатильность цен на акции биотехкомпаний. Изменения в экономике проектов также могут повлиять на восприятие сектора инвесторами. Управляющий глобальным фондом естественных наук в Janus Henderson Энди Акер сравнил количество факторов, влияющих на настроения инвесторов в биотех, с кухонной раковиной. Он отметил, что использовал откат на рынке акций биотехкомпаний для приобретения ценных бумаг. «Я действительно думаю, что некоторые факторы, которые давят на сектор, являются временными», — сказал он.
На настроения инвесторов влияет и поведение регуляторов. Так, Федеральная торговая комиссия (FTC) заявила, что готовится занять более жесткую позицию в отношении слияний фармацевтических компаний, которые привлекательны для инвесторов. В марте FTC объявила, что пересмотрит свой подход к тщательному изучению сделок, которые могут нанести ущерб конкуренции. По словам директора по исследованиям в ROBO Global, исследовательской и инвестиционно-консалтинговой компании, Джереми Капрона, изменения, которые проводит FTC, снижают вероятность благоприятного исхода с точки зрения приобретения акций, в то время как рост рыночной стоимости биотехкомпаний управляется сделками слияний и поглощений. Аналитики фондового рынка внимательно следят за любыми попытками Вашингтона снизить цены на лекарства, добавляет WSJ.
Часть инвесторов делает ставки против компаний биотехнологической отрасли. По данным S&P Global Market Intelligence, на конец марта акции биотехнологических компаний составляли пять из десяти наиболее коротких позиций на американских биржах. В сделках с 34% акций Esperion Therapeutics, находящихся в обращении. инвесторы ставили на понижение стоимости. За ними следовали Clovis Oncology — 31% и Inovio Pharmaceuticals— 26%, показал анализ S&P. По мере восстановления экономики и вакцинации большего количества людей инвесторы отдают предпочтение акциям банков, производителей энергии и других компаний, которые, как правило, преуспевают в сильной экономике. Они теперь менее заинтересованы в акциях, которые открывают перспективу инновационного роста в таких областях, как технологии и биотехнологии. На биотехнологических компаниях также сказывается рост доходности по казначейским облигациям США и затрат по займам для бизнеса. Огромные счета за исследования и разработки могут поступить задолго до поступления доходов от них, отмечает издание.
Акции технологических компаний полностью отыграли свои потери после откатов в феврале и марте и сейчас торгуются около своих максимумов. Инвесторы продолжили делать ставки на аппаратные и программные продукты и услуги, которые уже приносят прибыль. «Когда вы наблюдаете резкий рост процентных ставок, большую скорость процентных ставок, компании, которые не являются прибыльными, как правило, значительно отстают», — отметил портфельный менеджер Aptus Capital Advisors Дэвид Вагнер. Он добавил, что «биотехнологическое пространство», как правило, заполнено компаниями, которые еще ничего не заработали. Акер из Janus Henderson предупредил, что распродажа акций может оказаться чрезмерной, а потенциал научных достижений большим, чем кажется сейчас.
Акция с высоким потенциалом из биотехнологий Sarepta Therapeutics. Inc (SPRT)
📍 Компания Sarepta начала свою деятельность в Корваллисе, штат Орегон, 1 января 1980 года и первоначально называлась Antivirals Inc.📍 Заняв несколько помещений исследовательских лабораторий в Корваллисе, компания открыла производственную лабораторию в Корваллисе в феврале 2002 г. и была переименована в AVI BioPharma Inc.📍 Компания попала в заголовки газет в 2003 году, когда объявила о работе по лечению тяжелого острого респираторного синдрома (SARS) и вируса Западного Нила.📍 В июле 2009 года компания объявила о переносе штаб-квартиры из Портленда, штат Орегон, на север, в Ботелл, штат Вашингтон, недалеко от Сиэтла.📍 В то время в компании, возглавляемой президентом и главным исполнительным директором Лесли Хадсоном, было 83 сотрудника, а квартальный доход составлял 3,2 миллиона долларов.📍 В 2012 году компания переехала во второй раз в Кембридж, штат Массачусетс. В то время генеральный директор Крис Гарабедян указал, что этот шаг был мотивирован необходимостью привлечь специалистов по редким заболеваниям. 📍 Компания Sarepta приобрела пять кандидатов на генную терапию за 165 миллионов долларов после того, как один из них, MYO-101, дал результаты с новым кандидатом генной терапии для пациентов с мышечной дистрофией конечностей и пояса; после однократного лечения мышцы всех трех пациентов вырабатывали белок, который они не могли вырабатывать самостоятельно.
💊 Компания занимается изысканием, разработкой, производством и доставкой лекарственных средств пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Компания прилагает все усилия для разработки кандидатных препаратов, для оказания модифицирующего влияния на течение МДД.
✔ Мышечная дистрофия Дюшенна – это генетическое заболевание, связанное с нарушением строения мышечных волокон.
💊 По ускоренной схеме был одобрен продукт Компании Эксондис 51 (Exondys 51), предназначенный для лечения МДД у пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина, подходящей для корректировки посредством пропуска экзона 51. Exondys 51 проходит клинические испытания под названием «Этеплирсен».
💊 Его соединения на основе фосфородиамидат-морфолиноолигомеров (PMO) нового поколения представляют собой синтетические соединения, которые связываются с комплементарными последовательностями РНК с помощью стандартной пары нуклеотидных оснований Уотсона-Крика.
Товарный портфель компании включает в себя два одобренных коммерческих препаратов:
💊 Производство медикаментов осуществляется сторонними аутсорсинговыми партнерами Sarepta Therapeutics. Реализация происходит на территории США через сеть поставщиков, специализированных аптек и др. За рубежом распространением препарата занимаются сторонние дистрибьютеры.
💊 Кроме того, к ключевым конкурентным преимуществам можно отнести: многолетний опыт работы и исследований, разработка и внедрение жизненно необходимых препаратов для лечения редких заболеваний, значительное количество программ на различных стадиях разработки, международная экспансия, заключение стратегических партнерств и др.
Обвал акций. Что случилось?
💊 По итогам исследований 1 фазы, пациенты, получавшие SRP-9001, показали увеличение улучшения состояния здоровья, но не получили статистически значимых улучшений по сравнению с плацебо в течение 48 недель. Исследование препарата несмотря на текущую неудачу продолжается. Пациенты продолжают находиться под наблюдением на предмет безопасности, через 12 недель будут еще одни результаты тестов. Они могут привести к успеху и есть шанс что препарат сможет вернуться на рассмотрение в FDA.
Страшно ли это для компании?
Sarepta по-прежнему остается единственной компанией, предлагающей одобренные методы лечения некоторых пациентов, рожденных с МДД. На данный момент у компании есть два препарата Exondys 51 и Vyondys 53, продажи которых хорошо растут, в третьем квартале +23%. Но после публикации результатов нового препарата, у двух лекарств могут быть отозваны лицензии, если компания не сможет подтвердить их преимущества. Отзыв лицензии очень маловероятен, но и он повлиял на котировки.
🟥 В конце 2019 года Roche подписала соглашение с Sarepta на 1,15b$ на авансовый платеж за право коммерциализации SRP-9001. Благодаря средствам контрагента, компания смогла начать новую фазу исследований в короткий срок. В случае повторных слабых результатов, Roche подаст иск на эмитента и постарается отсудить компенсацию. Кроме того, сотрудничество со швейцарской компанией могло быть долгосрочным и пронести хорошую прибыль.
🟥 Два препарата Exondys 51 и Vyondys лечат только пациентов с конкретными мутациями, что снижает их адресный рынок. SRP-9001 и препарат от Pfizer должны стать более универсальным лекарством для любого типа МДД.
🟩 Довольно интересный момент для покупки эмитента, выручка растет, а конкуренты еще на стадии разработки и неизвестно, когда именно появится аналоги.
🟩 SRP-9001 еще может преуспеть после доработки. Важно, что новый препарат показал отличные результаты по побочным эффектам (их очень мало и гораздо меньше чем у аналогов), но значимых статистических результатов не было. Сейчас Sarepta необходимо доработать препарат.
🟩 Коррекция на 50% выглядит временной, сейчас два препарата хорошо продаются, а продажи растут двузначными темпами. Если компания представит сильные квартальные результаты за 1 квартал 2021 года (4 февраля), инвесторы пересмотрят свои взгляды на акцию.
✔ В своих исследованиях компания на данный момент опережает своих конкурентов, что является большим плюсом, у компании растёт выручка.
✔ Компания торгуется на 73.9% ниже справедливой стоимости.Фундаментальная цена: 371.07$
Не является индивидуальной инвестиционной рекомендацией или призывом к действию!
1) Разборы компаний со всего мира и формирование портфеля подписчика🌎
2) Рассказываем о значимых людях в инвестициях и их философии🤔
3) Словарь инвестора ( основные понятия )📚
4) Составляем различные портфели и отслеживаем их динамику и вносим обоснованные изменения
5) Публикуем самые главные новости из мира финансов💸
6) Проводим мини-тесты о инвестициях✅
7) Рассказываем про принципы финансовой грамотности🔎
Прогнозы по SRPT
Подписаться на идеи по SRPT
Подписаться на идеи по SRPT
#SRPT💊 Sarepta биофармацевтическая компания на коммерческой стадии, которая занимается открытием и разработкой терапевтических средств для лечения редких заболеваний. 🧾Во 2кв21 выручка существенно увеличилась, а убыток сократился в 2 раза в сравнении с прошлыми отчётами. ⚙️ТА: цена выполнила снижение на Фибо 0,38 к уровню 67.47 и резко отскочила, формируя.
Фигура похожая на (ген.прокурора) оОЙ, на другую знакомую фигуру )))))
По данной бумаге, с её графиком, предлагаю следующий расклад. Мы, примерно, в начале 5 подволны 3 волны, если коррекция завершилась, то сейчас будем наблюдать длинный и наверное медленный рост, даже отметку, одной из ближайших целей, поставил расширением Фибоначчи, но это не точно. Компания убыточная, прибыль не генерирует, но имеет в своем арсенале огромный.
Я уже начал подбирать Sarepta, так как у компании есть ряд позитивных новостей по действию ее нового препарата, а также пересмотр цены акций от ряда аналитиков.
Цена вышла из клина,достигла верхней границы облака Ишимоку,предполагаю что после коррекции пробъем верхнюю границу и пойдем в МА200. (112$).Беру акцию с текущих цен (77$),держать буду до 112$.
Sarepta Therapeutics Сообщает о Положительных клинических результатах разработанного ей препарата. Генеральный директор, заявил, что предпримут усилия для скорейшего получения разрешительных документов. СТОП 67.Если Вы обслуживаетесь у брокера РФ Не забывайте в стопе выставлять время срабатывания, после 14:00.
3 formations in the same time
Войду при пробое наклонной и закрытии выше, стоп за эту свечу. www.sarepta.com
О компании Sarepta Therapeutics, Inc., биофармацевтическая компания, лидер в области точной генетической медицины для редких заболеваний, работающая на коммерческой стадии. Занимается открытием и разработкой терапевтических средств, нацеленных на РНК, генной терапией и другими методами генетической терапии для лечения редких заболеваний. Компания предлагает.
Покупка при отталкивании от уровня (78.31) с ближайшим стопом (71).
Если будет утверждена технология использования сахарозы с использованием экзонов Sarepta и проложить путь для значительного создания прибыли и существенно высокой рентабельности.
Sarepta Therapeutics акции
Дата публикации: 04.08.21 04:03 PM (NYT)
Авто-репост. Читать в блоге >>>
Дата публикации: 04.08.21 04:03 PM (NYT)
Авто-репост. Читать в блоге >>>
КЕМБРИДЖ, Массачусетс, 18 мая 2021 г. (ГЛОБУС НОВОСТЕЙ) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), лидер в области точной генетической медицины для редких заболеваний, сегодня объявил о положительных результатах 12-недельной экспрессии и безопасности первых 11 участников, включенных в исследование SRP-9001-103, открытое исследование, известное как ENDEAVOR, которое проводится в партнерстве с Roche.. По результатам первого клинического исследования с использованием коммерчески репрезентативного материала SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7. Микродистрофин) продемонстрировал устойчивую экспрессию микродистрофина и отсутствие новых сигналов безопасности от предыдущих исследований, что подтверждает его потенциально дифференцированный профиль для лечения Дюшенна. мышечная дистрофия. SRP-9001 — это исследуемая терапия с переносом гена, предназначенная для доставки гена, кодирующего микродистрофин, в мышечную ткань для целевого производства белка микродистрофина.
«Мы рады этим плодотворным результатам исследования ENDEAVOR, нашим первым результатам испытаний SRP-9001, полученным в рамках нашего производственного процесса в промышленных масштабах. Эти данные демонстрируют сильную трансдукцию гена микродистрофина, приводящую к устойчивой экспрессии правильно локализованного белка микродистрофина, без каких-либо новых или неожиданных сигналов безопасности », — сказал Дуг Ингрэм, президент и главный исполнительный директор Sarepta. «Помимо характеристики и дифференциации SRP-9001, эти результаты подтверждают выдающуюся работу, проделанную за последние два с половиной года для создания масштабного производственного процесса генной терапии и соответствующей аналитики, достаточной для удовлетворения потребностей населения Дюшенна с тем, что мы верим, что это терапия, которая может изменить жизнь. Вооружившись этими данными, мы будем добиваться встречи с FDA с целью быстрого начала нашего регистрационного исследования ».
В открытом исследовании 20 участников в возрасте от четырех до семи лет получали однократную инфузию SRP-9001 в дозе 1,33 × 10 14 вг / кг. При биопсии мышц первых 11 пациентов, взятых через 12 недель после лечения, наблюдались следующие результаты:
Все пациенты продемонстрировали устойчивую трансдукцию со средней экспрессией микродистрофина 55,4% от нормы, измеренной с помощью вестерн-блоттинга.
Уровни мышечного дистрофина продемонстрировали в среднем 70,5% (исходный уровень 12,8%) мышечных волокон, экспрессирующих микродистрофин, через 12 недель со средней интенсивностью при сарколемме 116,9% (исходный уровень 41,0%) по сравнению с нормальными биопсиями, измеренными с помощью иммунофлуоресценции. Сравнение исходных показателей и показателей после лечения было статистически значимым (p = 0,001 для положительных волокон и p = 0,002 для интенсивности).
Среднее количество копий векторного генома на ядро достигло 3,87.
Профиль безопасности SRP-9001, наблюдаемый у первых 11 участников ENDEAVOR, согласуется с безопасностью, наблюдаемой в более ранних исследованиях с использованием материалов для клинического производственного процесса. В соответствии с ранее опубликованными клиническими данными, у этих 11 пациентов не наблюдалось клинически значимой активации комплемента. У двух пациентов возникли серьезные побочные эффекты (повышение уровня трансаминаз у одного пациента и тошнота и рвота у второго), которые полностью исчезли.
О SRP-9001-103 (ENDEAVOR)
Исследование SRP-9001-103 (Исследование 103) представляет собой открытое клиническое испытание SRP-9001, в котором приняли участие 20 участников с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 4 до 7 лет. В исследовании 103 используется коммерчески репрезентативный SRP-9001, и первичной конечной точкой является изменение количества экспрессии белка микродистрофина по сравнению с исходным уровнем, измеренное с помощью вестерн-блоттинга через 12 недель. Вторичные критерии оценки включают изменение по сравнению с исходным уровнем интенсивности волокон, экспрессирующих микродистрофин, измеренную с помощью иммунофлуоресценции (IF), и экспрессию микродистрофина, измеренную с помощью процентного содержания дистрофин-положительных волокон в процентах IF через 12 недель. Исследовательские конечные точки включают изменение количества копий векторного генома на ядро, амбулаторную оценку North Star (NSAA) и определенные временные функциональные тесты. Включая начальный 12-недельный период, пациенты будут находиться под наблюдением в течение пяти лет.
О SRP-9001 (rAAVrh74.MHCK7.micro-dystrophin)
SRP-9001 — это исследуемая терапия с переносом гена, предназначенная для доставки гена, кодирующего микродистрофин, в мышечную ткань для целевого производства белка микродистрофина. Сарепта отвечает за глобальную разработку и производство SRP-9001 и планирует коммерциализировать SRP-9001 в Соединенных Штатах после получения одобрения FDA. В декабре 2019 года Roche заключила партнерское соглашение с Sarepta, чтобы объединить глобальный охват, коммерческое присутствие и опыт регулирования Roche с кандидатом Sarepta на генную терапию для Дюшенна, чтобы ускорить доступ к SRP-9001 для пациентов за пределами США. Сарепта обладает исключительными правами на программу генной терапии микродистрофином, первоначально разработанную в Исследовательском институте Эбигейл Векснер при Национальной детской больнице.
О мышечной дистрофии Дюшенна
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — это редкое смертельное нервно-мышечное генетическое заболевание, которое встречается примерно у одного из 3500-5000 мужчин во всем мире. МДД вызывается изменением или мутацией гена, кодирующего инструкции для дистрофина. Симптомы МДД обычно проявляются у младенцев и детей ясельного возраста. Больные дети могут испытывать задержку в развитии, например, трудности при ходьбе, подъеме по лестнице или вставании из положения сидя. По мере прогрессирования заболевания мышечная слабость нижних конечностей распространяется на руки и другие области. Большинству пациентов в раннем подростковом возрасте требуется постоянное использование инвалидной коляски, а затем они постепенно теряют способность самостоятельно выполнять повседневные действия, такие как пользование туалетом, купание и кормление. В конце концов, возрастающее затруднение дыхания из-за дисфункции дыхательных мышц требует поддержки вентиляции, а сердечная дисфункция может привести к сердечной недостаточности. Заболевание всегда приводит к летальному исходу, и пациенты обычно умирают от него в возрасте двадцати лет.
Фарма убыточная свалилась неслабо.
Сугубо спекулятивный набор: Acad, Fold, Cara, Srpt, Ccxi, Btai.
Все ценники сравнивал со среднегодовыми. Констатирую: сейчас лои!
У кого терпения вагон — берем сей наборчик и ждем подъема.